Descubren tratamiento contra el colesterol
Un tratamiento de edición genética de una sola vez para reducir el colesterol tuvo efectos duraderos un año después, informaron científicos el viernes. Los resultados resaltan el potencial de tratar incluso enfermedades comunes mediante la alteración de los genes de las personas.
En el pequeño estudio, que siguió solo a 15 pacientes, los participantes que recibieron la dosis más alta vieron cómo sus niveles de colesterol caían a la mitad y se mantenían así durante un año. Los resultados se presentaron en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología y se publicaron en el New England Journal of Medicine.
A principios de este año, un ensayo clínico similar de “una sola vez” que utilizó un enfoque de edición genética diferente también reportó una reducción significativa del colesterol LDL “malo” en 35 pacientes.
Ambos esfuerzos son estudios de seguridad iniciales y están a años de convertirse en una opción que se ofrezca en un consultorio médico. Pero un enfoque que alguna vez pareció casi increíblemente lejano se ha acercado a la realidad a medida que se acumulan pruebas de que funciona y de que los resultados perduran.
“Como cardiólogo preventivo, uno realmente piensa: trataré a las personas de forma crónica durante muchos, muchos años”, dijo el Dr. Luke Laffin, cardiólogo de la Cleveland Clinic que dirigió el nuevo estudio. “Tener la posibilidad de ofrecer una cura de una sola vez es mucho más parecido a otras especialidades, como la cirugía”.
Un tratamiento de una sola vez es atractivo para muchos pacientes y médicos. A pesar de un arsenal cada vez mayor de píldoras, inyecciones e intervenciones en el estilo de vida para reducir el riesgo de enfermedades cardíacas, esta sigue siendo la causa número uno de muerte entre los estadounidenses. Aproximadamente la mitad de las personas que comienzan a tomar una estatina diaria la dejan, y muchos de los que podrían beneficiarse de los fármacos no los comienzan. La falta de acceso a la atención médica, la incapacidad para tolerar los medicamentos y la preocupación por tomar una medicina de por vida pueden influir.
En el nuevo estudio, financiado por la empresa de biotecnología CRISPR Therapeutics, 15 pacientes recibieron una infusión única de nanopartículas lipídicas, esencialmente burbujas de grasa, que transportaban maquinaria de edición genética a sus hígados. Esa maquinaria fue programada para cortar y desactivar un gen involucrado en el metabolismo del colesterol llamado ANGPTL3.
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