La Federación de Fibrosis Quística reclama que se agilice el acceso a tratamientos y se invierta más en investigación Infobae
La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha reclamado que se agilice el acceso a tratamientos ya aprobados a nivel europeo y que se invierta más en la investigación de esta enfermedad, con motivo del Día Nacional de la Fibrosis Quística, que se celebra el 22 de abril.
La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes, y se estima que su incidencia en España es en torno a uno de cada 5.000 nacimientos. Además, una de cada 35 personas es portadora sana de la enfermedad. Esta patología crónica afecta a diferentes órganos, especialmente al sistema respiratorio y al sistema digestivo.
En los últimos años, se han producido avances "muy significativos" en su tratamiento, especialmente con el desarrollo de los moduladores del CFTR, terapias que actúan directamente sobre la causa de la enfermedad y que han logrado mejorar de "forma notable la calidad y esperanza de vida" de muchas personas con fibrosis quística.
Sin embargo, a pesar de estos avances, en España todavía hay personas que siguen esperando poder acceder a tratamientos que ya han demostrado su eficacia y seguridad en Europa. De hecho, alrededor del 23 por ciento de las personas con esta enfermedad podrían beneficiarse de nuevos tratamientos o ampliaciones de indicación ya aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos, pero que aún no han sido financiados en el Sistema Nacional de Salud.
Desde la FEFQ han subrayado que el tiempo es un factor determinante, ya que mientras los procedimientos administrativos avanzan, "la enfermedad sigue progresando".
EL 7% NO CUENTA CON UNA OPCIÓN TERAPÉUTICA EFICAZ
De igual forma, se estima que aproximadamente un 7 por ciento de las personas con fibrosis quística en España no cuenta con una opción terapéutica eficaz, debido a su tipo de mutación o a la falta de respuesta a los tratamientos disponibles.
En concreto, las mutaciones de clase I impiden la producción de la proteína CFTR, lo que hace que los tratamientos moduladores disponibles actualmente "no resulten efectivos en estos casos". Para este grupo, la "única esperanza" se encuentra en la investigación.
En la actualidad, se están desarrollando nuevas líneas terapéuticas, como la terapia génica o las terapias basadas en ARN mensajero, que "podrían ofrecer soluciones en el futuro". No obstante, desde la Federación han recalcado que los resultados obtenidos hasta el momento reflejan la complejidad de la enfermedad y la necesidad de seguir invirtiendo en investigación para lograr tratamientos que beneficien al 100 por cien de las personas con fibrosis quística.
La presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística, Esther Quintana, ha destacado que los avances recientes en fibrosis quística han supuesto "un punto de inflexión en el manejo de la enfermedad, con terapias que actúan sobre su base molecular y que están modificando de forma significativa la evolución clínica de muchos pacientes".
"No obstante, esta nueva realidad convive todavía con situaciones de inequidad en el acceso y con necesidades terapéuticas no cubiertas en determinados grupos de pacientes. Desde el ámbito clínico, resulta prioritario reducir los tiempos entre la aprobación regulatoria y la disponibilidad efectiva de los tratamientos, ya que la progresión de la enfermedad no se detiene. Paralelamente, es imprescindible consolidar y reforzar las líneas de investigación en curso, especialmente aquellas orientadas a pacientes que no responden a los tratamientos actuales", ha continuado.
Por su parte, el presidente de la FEFQ, Juan Da Silva, ha señalado que los avances en investigación de los últimos años están transformando la evolución de la fibrosis quística con la llegada de los tratamientos moduladores, que han mejorado "de forma notable" la calidad de vida de muchas personas con esta enfermedad.
Aun así, ha recordado que el 30 por ciento de la población con fibrosis quística en España no puede beneficiarse de estos tratamientos y el 23 por ciento está a la espera de un acuerdo de financiación para la ampliación de indicación que permita poder acceder a "Kaftrio" (un tratamiento que ya ha logrado frenar el avance de la enfermedad en un 70 por ciento de la población con FQ en España) y un 7 por ciento que no dispone de una opción terapéutica eficaz y mantiene sus esperanzas en la terapia génica.
"No podemos permitir que los tiempos administrativos retrasen el acceso a medicamentos que funcionan y pueden frenar la progresión de la enfermedad. Es urgente actuar con mayor agilidad y, al mismo tiempo, seguir impulsando la investigación para no dejar a nadie atrás", ha declarado.
Por todo ello, tanto la FEFQ como la Sociedad Española de Fibrosis Quística quieren visibilizar las diferentes realidades dentro del colectivo FQ y sensibilizar a la sociedad y a los responsables políticos sobre la importancia de "garantizar el acceso equitativo a los tratamientos", así como de seguir avanzando en la investigación hasta "alcanzar soluciones para todas las personas con fibrosis quística".
