De la falta de esperanza a la posible cura de un cáncer de sangre mortal Infobae

Un grupo de 97 pacientes padecían desde hacía tiempo mieloma múltiple, un cáncer de la sangre común que los médicos consideran incurable, y se enfrentaban a una muerte segura y extremadamente dolorosa en el plazo de un año.

Habían pasado por una serie de tratamientos, cada uno de los cuales controló su enfermedad durante un tiempo. Pero luego reapareció, como siempre ocurre. Llegaron a un punto en el que ya no tenían más opciones y lo único que les quedaba eran cuidados en un hospicio.

Todos recibieron inmunoterapia como parte de un estudio que era un último esfuerzo.

Un tercero respondió tan bien que obtuvo lo que parece ser un alivio asombroso. La inmunoterapia desarrollada por Legend Biotech, una empresa fundada en China, parece haber hecho desaparecer su cáncer. Y, después de cinco años, aún no ha reaparecido en esos pacientes, un resultado nunca visto en esta enfermedad.

Estos resultados, en pacientes cuya situación había parecido desesperada, ha llevado a algunos oncólogos estadounidenses curtidos en mil batallas a atreverse a pronunciar las palabras "curación potencial".

"En mis 30 años en oncología, no hemos hablado de curar el mieloma", comentó Norman Sharpless, exdirector del Instituto Nacional del Cáncer que ahora es profesor de política e innovación oncológica en la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte. "Es la primera vez que hablamos seriamente de curación en una de las peores neoplasias malignas imaginables".

El nuevo estudio, del que se informó el martes en la conferencia anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica y se publicó en The Journal of Clinical Oncology, fue financiado por Johnson & Johnson, que tiene un acuerdo de licencia exclusiva con Legend Biotech.

Los 36.000 estadounidenses que desarrollan mieloma múltiple cada año se enfrentan a una enfermedad que corroe los huesos, de modo que parece como si les hubieran hecho agujeros, dijo Carl June, de la Universidad de Pensilvania. Los huesos se colapsan. June ha visto pacientes que han perdido 15 centímetros de estatura.

"Es una muerte horrible, horrible", aseguró June. "Ahora mismo el mieloma avanzado es una sentencia de muerte". (June tiene patentes de inmunoterapia que son propiedad de su universidad).

Ha habido avances en el tratamiento que han aumentado la supervivencia media de dos años a 10 en las dos últimas décadas. Pero no hay cura.

Peter Voorhees, del Instituto Oncológico Levine de Atrium Health, en Carolina del Norte, y de la Facultad de Medicina de la Universidad Wake Forest, que es el investigador principal del estudio recién publicado, dijo que los pacientes suelen someterse a un tratamiento tras otro hasta que, en última instancia, el cáncer prevalece dado que desarrolla resistencia a toda clase de fármaco.

Al final ya no hay nada más que puedan intentar.

La inmunoterapia Legend es un tipo conocido como CAR-T. Se administra en forma de infusión de los propios glóbulos blancos del paciente que han sido extraídos y modificados para atacar el cáncer. El tratamiento ha revolucionado las perspectivas de los pacientes con otros tipos de cáncer de la sangre, como la leucemia.

Sin embargo, fabricar células CAR-T es un arte, con tantas variables posibles que puede ser difícil dar con una que funcione. Además, puede tener efectos secundarios graves, como fiebre alta, dificultad para respirar e infecciones. Los pacientes llegan a estar hospitalizados durante semanas tras recibirla.

Pero Legend logró desarrollar uno que funciona en el mieloma múltiple, desafiando a los escépticos.

La empresa china llamó la atención por su CAR-T hace ocho años, cuando hizo afirmaciones extravagantes, que fueron recibidas con incredulidad por los investigadores estadounidenses.

Johnson & Johnson, sin embargo, buscaba un CAR-T que pudiera llamar suyo. Así que, según Mark Wildgust, ejecutivo de la sección de oncología del gigante farmacéutico estadounidense, la empresa envió científicos y médicos a China para comprobar si las afirmaciones eran ciertas.

"Fuimos sitio por sitio para ver los resultados", comentó.

La empresa quedó convencida. Inició una colaboración con Legend y empezó a probar el tratamiento en pacientes cuyo mieloma había superado al menos un tratamiento estándar. En comparación con los pacientes sometidos al tratamiento estándar, los que recibieron la inmunoterapia vivieron más tiempo sin que su enfermedad progresara.

La inmunoterapia recibió la aprobación reglamentaria en ese ámbito limitado y se vende bajo la marca Carvykti. El estudio no determinó si este difícil tratamiento salvó vidas.

El nuevo estudio se enfrentó a un reto diferente: ayudar a los pacientes que se encontraban al final del camino tras años de tratamientos. Sus sistemas inmunitarios estaban agotados. Estaban, como dicen los oncólogos, "muy pretratados". Así que, aunque el CAR-T está diseñado para estimular sus sistemas inmunitarios a fin de que luchen contra el cáncer, no estaba claro que sus sistemas inmunitarios estarían en posibilidades de defenderse.

Los oncólogos afirman que, aunque la mayoría de los pacientes no superaron el cáncer, el hecho de que un tercio de ellos lo consiguiera fue notable.

Para ver cuál sería la esperanza de vida de estos pacientes sin la inmunoterapia, Johnson & Johnson examinó los datos de los pacientes de un registro que eran como los de su estudio: habían fracasado en todos los tratamientos. Vivieron alrededor de un año.

Para Anne Stovell, de Nueva York, una de las pacientes del estudio cuyo cáncer desapareció, el resultado es casi demasiado bueno para ser verdad.

Dice que tomó nueve fármacos para controlar el cáncer que le diagnosticaron en 2010, algunos de los cuales tenían efectos secundarios terribles. Todos acabaron fracasando.

Tomar el CAR-T de Legend fue difícil: dijo que había pasado casi tres semanas en el hospital. Pero desde aquel tratamiento, hace seis años, no tiene rastro de cáncer. Contó que aún le resultaba difícil creer que su mieloma había desaparecido. Un nuevo dolor --o uno antiguo-- puede provocar el miedo.

"Existe esa pequeña semilla de duda", dijo.

Pero, prueba tras prueba, el cáncer no ha reaparecido.

"Para mí es un alivio que cada año me hagan una biopsia de médula ósea", afirmó.

Los expertos en mieloma aplaudieron los resultados.

Al igual que los tratamientos para muchos otros cánceres, los tratamientos para el mieloma múltiple tienen un precio elevado.

Los medicamentos son "terriblemente caros", sostuvo June, pues cuestan más de 100.000 dólares al año.

El costo total a lo largo de los años puede ser de millones de dólares, explicó June, los que generalmente pagan las aseguradoras, "y ni siquiera te cura".

CAR-T también es caro. El precio de lista de Carvykti es de 555.310 dólares. Pero se trata de un tratamiento de una sola vez. Y, lo que es más importante, la esperanza es que quizá si se administra más al inicio del curso de la enfermedad, podría curar a los pacientes en una fase temprana.

Johnson & Johnson está probando ahora esa idea.

Kenneth Anderson, experto en mieloma del Instituto Oncológico Dana-Farber que no participó en el estudio, dijo que si el tratamiento se utiliza como tratamiento de primera línea, "la curación es ahora nuestra expectativa realista".

Esa, al menos, es la esperanza, contrapuso Sharpless.

Y para quienes, como los pacientes del nuevo estudio, viven al menos cinco años --hasta ahora-- sin la enfermedad, el resultado "es realmente asombroso", afirmó Sharpless.

"Eso está llegando a un punto en el que te preguntas si volverá alguna vez", añadió.